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在传染病防治领域崭露头角，到如今在肿瘤治疗等多领域展现出巨大潜力，mRNA 资产正经历着前所未有的价值重估，吸引着全球药企与科研人员的目光，成为推动医药行业变革的关键力量。
一、mRNA 肿瘤疫苗：引领癌症治疗新方向
近年来，mRNA 肿瘤疫苗的发展态势尤为引人注目，仿佛为癌症治疗带来了一场革命的曙光。Moderna 公司在这一领域的布局堪称行业典范，其 mRNA 肿瘤疫苗 V940 的进展极大地提振了市场信心。在 2024 年 ASCO 年会上公布的 V940 联合 K 药治疗已切除黑色素瘤的 3 年数据令人惊艳。
数据显示，V940 将高危 III/IV 期黑色素瘤患者的复发或死亡风险降低了 49%，远处转移或死亡风险降低了 62%，无远处转移生存期也得到了具有临床意义的持续改善。这一成果意味着 V940 有望在现有治疗手段的基础上，显著延长黑色素瘤患者的生存周期，甚至有可能改写黑色素瘤的治疗格局。
基于此，Moderna 对 V940 充满信心，预计其将于 2027 年上市，届时将成为首款上市的 mRNA 肿瘤疫苗，这无疑为 mRNA 肿瘤疫苗的商业化进程注入了一剂强心针。
与此同时，国内药企也在 mRNA 肿瘤疫苗领域奋起直追，云顶新耀便是其中的佼佼者。这家企业在 mRNA 领域的崛起犹如一匹黑马，给市场带来了诸多惊喜。2025 年 3 月 6 日，云顶新耀宣布其首款自主研发的新型 mRNA 个性化肿瘤治疗性疫苗 EVM16 完成首例患者给药，1b 期临床数据预计年底揭晓。
此消息一经公布，云顶新耀股价单日涨幅高达 20.12%，创近 4 年新高，充分显示了市场对其的高度期待。回顾云顶新耀的发展历程，早在 2021 年，公司就前瞻性地布局 mRNA 技术，并通过一系列扎实的研发工作，验证了自身的平台能力。
2022 年，其 mRNA 新冠疫苗 PTX-COVID19-B 初次免疫 II 期试验取得积极顶线结果，在中和抗体几何平均滴度比值方面与 BioNTech 的 Comirnaty 达到统计学非劣效，且总体耐受性良好，安全性与 Comirnaty 相似。这些前期成果为云顶新耀在肿瘤疫苗研发领域奠定了坚实基础。
云顶新耀的 EVM16 在临床前研究中表现卓越。在正常小鼠中，它能够激发强烈的免疫原性，在同源肿瘤模型中更显示出出色的有效性。在恒河猴体内的实验中，EVM16 展现出起效快、强力且持久的显著特点。若在第 161 天接种加强针，疫苗还能激发恒河猴体内产生强力且持久的 T 细胞应答，这一结果与 Moderna、BioNTech 的肿瘤疫苗效果高度一致，侧面印证了 EVM16 在后续人体临床试验中的巨大潜力。
不仅如此，EVM16 联合 αPD-1 抗体在 T 细胞活化中呈现出协同效应，这一特性在实际临床应用中可能带来超出预期的治疗效果。因此，EVM16 IIT 研究首例患者入组的消息引发了市场的广泛关注，标志着云顶新耀的肿瘤新抗原 AI 算法系统和 mRNA 技术平台已成功迈入人体试验阶段，价值兑现进入加速期。
除了云顶新耀，国内众多药企也纷纷投身于 mRNA 肿瘤疫苗的研发赛道。2024 年 1 月 24 日，远大医药子公司南京奥罗生物针对人类乳头瘤病毒 16 型（HPV-16）阳性晚期不可切除或复发 / 转移实体肿瘤的治疗肿瘤疫苗 ARC01（A002）的新药临床申请获国家药监局批准。
2023 年，艾博生物的 ABO2011 注射液、新合生物的 XH101 注射液等也相继获得临床试验相关批准或受理。跨国药企如 BioNTech、Moderna、CureVac 等同样积极布局，全球范围内已有几十项临床试验与 mRNA 肿瘤疫苗相关。这些药企的积极参与，推动了肿瘤新抗原疫苗研发的升温，也预示着 mRNA 肿瘤疫苗在未来癌症治疗中有望占据重要地位。
二、中国药企的 mRNA 布局：全面布局，多元发展
中国药企在 mRNA 领域的布局呈现出全面且多元的特点，云顶新耀便是其中的典型代表。公司已构建起 “个性化疫苗、现货疫苗、自体生成 CAR-T” 三大布局，紧密契合 mRNA 技术在肿瘤领域的发展趋势。
个性化疫苗作为当下的重点发展方向，云顶新耀的 EVM16 已取得阶段性成果；现货疫苗和自体生成 CAR-T 则代表着未来的发展趋势，尽管研发难度较大，但云顶新耀在这两个领域同样取得了令人瞩目的进展。
以现货型肿瘤疫苗 EVM14 为例，该疫苗已于今年 2 月递交美国 FDA IND 申请，并计划近期向中国国家药品监督管理局药品审评中心递交 IND。现货型肿瘤疫苗具有显著优势，它靶向多种肿瘤相关抗原，适用范围广泛，可针对多个癌种且适用于不同阶段的癌症患者。同时，由于批量生产成本相对较低，甚至可能低于单抗药物，因此具有较强的市场竞争力。
目前，全球现货型 mRNA 肿瘤疫苗研发仍处于早期阶段，包括 Moderna、BioNTech 等海外行业巨头都还处于 I/II 研究阶段，进展相对缓慢；国内仅有艾博生物等少数企业开展相关研究，且均处于极为早期阶段。若 EVM14 能够顺利获批，将成为首款获 FDA 批准的国产现货型 mRNA 肿瘤疫苗，这对于中国 mRNA 技术在全球的发展具有重要的里程碑意义。
EVM14 在临床前研究中展现出了有效降低肿瘤复发的强大能力。大部分 MC38-TAA5 荷瘤小鼠经 EVM14 疫苗治疗后肿瘤完全消退，再次接种 MC38-TAA5 肿瘤细胞或者野生型 MC38 肿瘤细胞时，肿瘤不再生长。这一现象表明，经过 EVM14 治疗后，患者体内 T 细胞能够形成免疫记忆，当再次遭遇肿瘤细胞时，能迅速产生强烈的免疫应答，从而有效减少复发和转移的概率。
这意味着 EVM14 虽然是一款治疗型疫苗，却具备了类似预防性疫苗的功能，有望让患者实现 “长期无癌生存” 的获益，在肿瘤治疗领域具有开拓性意义与巨大的潜在价值。从临床数据来看，EVM14 临床前数据优异，与 PD-1/CTLA-4 联用，在多个小鼠同源肿瘤模型中显著提高了抗肿瘤活性，为临床上联合用药的探索提供了有力支持。
在体内 CAR-T（In Vivo CAR-T）技术方面，云顶新耀同样表现出色，超出市场预期。直接在体内生成 CAR-T 细胞的技术能够简化治疗过程，具备降低成本、降低毒副作用等综合优势。
尽管全球该领域进展最快的也仅处于 I 期研究阶段，国内企业布局较少且尚无企业获批临床，但云顶新耀已明确了用 mRNA 技术在体内生成 CAR-T 细胞的研发思路，目前从偶联方式到靶向分子等关键要素均已确定，预计今年将诞生首个临床前候选分子，有望在 In Vivo CAR-T 领域进入全球第一方阵。
从公司发展战略来看，云顶新耀计划推动自主研发管线的对外授权合作。鉴于 mRNA 领域的火热发展态势以及海外药企对中国资产的高度关注与追捧，云顶新耀有望通过授权合作诞生重磅的 BD 项目，成为全球 mRNA 临床资产的重要估值新锚点。这不仅将为公司带来可观的经济收益，更将提升中国 mRNA 技术在全球的影响力。
三、AI 赋能 mRNA：开启技术创新新纪元
在 mRNA 技术蓬勃发展的背后，AI 技术正发挥着日益关键的作用，二者的深度融合为 mRNA 领域带来了全新的发展机遇与变革动力。以 mRNA 序列设计为例，由于遗传密码具有冗余性，每种氨基酸可由海量密码子编码。例如，新冠病毒的 S 蛋白由 1273 个氨基酸组成，理论上存在约 10^632 个不同的 mRNA 序列编码。
癌症细胞的基因突变数量同样可能成千上万，而在疫苗研发中，仅有少数突变具有实际意义，且疫苗设计需平衡翻译效率、减少不良反应、RNA 合成效率和稳定性等多重复杂目标，这使得传统人工设计方法难以满足需求。
AI 算法的引入则彻底改变了这一局面，它能够快速从海量序列中筛选出最佳的 mRNA 序列，并且能够以前所未有的效率和精准度预测未来的突变方向，从而真正改变了 mRNA 药物的研发逻辑。
云顶新耀在 AI 赋能 mRNA 技术方面堪称行业典范。其 mRNA 个性化肿瘤治疗性疫苗 EVM16 的研发过程中，公司自主研发的 “妙算” 系统（EVER-NEO-1）新抗原预测算法发挥了核心作用。该算法通过采集患者的肿瘤样本和健康人血液样本，进行全面的序列分析对比，精准找出患者癌症特有的突变。
随后，利用深度学习的预测算法将突变列表转化为癌细胞表面的新抗原，进而设计出专属于该患者的 mRNA。“妙算” 系统新抗原预测算法具备强大的全球竞争力，不仅能够识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还成功识别出多个之前未报道的肿瘤新抗原。在多个独立验证研究中，该算法展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。
与美国排名第二的癌症医院斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）开发的肿瘤新抗原算法识别系统相比，EVER-NEO-1 在各个排位阈值下的捕获能力均更胜一筹，显示出其在识别具有免疫原性突变方面的显著优越性，为开发个性化肿瘤疫苗或其他免疫治疗策略提供了更大的潜力空间。
云顶新耀的 AI 赋能贯穿于 mRNA 技术的全流程。在序列设计环节，通过 AI 建模实现专有 mRNA 序列设计算法，对 eGFP mRNA 进行大幅优化，使靶向蛋白表达提升约 5 倍，显著提高了表达效率和稳定性，为增强疫苗性能和效力奠定了坚实基础。在递送系统方面，云顶新耀巧妙结合 AI 技术和实验方法，高效开发专有 LNP 递送系统，并成功提升了其递送效率和递送范围。
传统的 LNP 递送系统主要被动聚集在肝脏，而云顶新耀的专有 LNP 能够实现主动靶向，聚焦于脾脏等关键免疫器官。脾脏作为人体最大的免疫器官，是 T 细胞和 B 细胞定居以及发生免疫反应的重要场所，这一创新使得云顶新耀的专有 LNP 不仅能够更有效地激发免疫反应，还为开辟更广泛癌种和适应症的治疗前景提供了可能。
除了云顶新耀，其他药企也纷纷意识到 AI 在 mRNA 领域的巨大潜力。思路迪医药股份通过利用 AI 设计并筛选数百个脂质化合物，针对不同的细胞种类和器官靶向建立了可电离阳离子脂质研发平台，高效协同自研 mRNA 肿瘤疫苗项目的开发，成功突破了递送技术壁垒，提高了药物靶向性，解决了非特异性组织分布等难题，显著提升了药物开发效率。
四、全球竞赛：“AI+mRNA” 的未来蓝图
在全球范围内，mRNA 领域正掀起一场激烈的 AI 军备竞赛。Moderna 不仅迅速推出了自己的生成式人工智能产品 mChat，还积极开展一系列工作，推动人工智能在 mRNA 药物开发的各个环节中的应用，包括创建新候选蛋白质的人工智能生成模型、围绕小分子的人工智能生成模型，以及在药物临床研究、药物警戒、生产制造甚至商业领域的应用。Moderna 坚信，在 AI 领域的投资将助力打造出更卓越的自身，推动 mRNA 技术迈向新的高度。
国家层面也对这场竞赛给予了高度重视与大力支持。2025 年 1 月，美国宣布启动 “星际之门计划”，计划注资 5000 亿美元，借助 AI 和 mRNA 技术加速癌症治疗的研究进程。该计划由软银、OpenAI、甲骨文等顶尖科技巨头联合推动，阵容豪华。
甲骨文创始人 Larry Ellison 宣称，借助 AI 技术，只需 48 小时就能检测出人体体内的癌症，并在 48 小时内制造出专属疫苗，这一承诺彰显了 AI 在癌症治疗领域的巨大潜力。OpenAI CEO 山姆・奥特曼也指出，随着技术的不断进步，我们将见证疾病治愈速度的大幅提升，同时 AI 也将对高质量医疗的成本产生积极影响。
mRNA 技术在生命科学领域具有深远的意义，其经济价值同样不可估量。根据 Precedence Research 的报告，预计到 2034 年，全球 mRNA 治疗市场规模将达到 426.4 亿美元，该技术所释放的健康群体的经济潜力预计将实现数倍增长。
正是基于这一广阔的前景，英国、韩国等多个发达国家纷纷对 mRNA 技术投入巨额资金，推动其发展。例如，英国去年启动了超大规模癌症疫苗临床试验计划，由英国国家医疗服务体系（NHS）牵头搭建了专门的 NHS 癌症疫苗启动平台（CVLP），计划到 2030 年使约 1 万名癌症患者通过该平台接受 mRNA 癌症疫苗治疗。
对于中国创新药企而言，积极参与 “AI+mRNA” 军备竞赛具有重要的战略意义和紧迫性。云顶新耀的成功经验让我们看到，国内企业具备在国际舞台上与第一梯队企业竞争的实力，并且这种竞争力有望遵循 “类摩尔定律” 持续巩固。AI 竞争的本质在于算法，数据的积累能够促使技术不断成熟，迭代速度加快，进而在临床研究层面实现分子产出效率和质量的提升，形成良性循环。
云顶新耀从 2021 年至今，其专有的 mRNA 序列设计算法已历经三次迭代，每次迭代都带来性能的大幅提升，为后续迭代速度的进一步加快奠定了基础，形成了 “数据 - 算法 - 临床验证” 的飞轮效应。
展望未来，我们有理由相信，在 “AI+mRNA” 领域，中国企业将不断创造出更多的惊喜。云顶新耀等企业不仅能够在 mRNA 领域持续深耕，实现技术的进一步突破，还有可能将 AI 能力拓展至更多领域。随着 “AI + 医疗” 的无限潜力逐步释放，AI 研发创新药的底层逻辑将在更多场景中得到应用。经过战略转型和持续技术投入，云顶新耀等中国企业已实现从以引进为主到 “引进 + 自研” 双轮驱动的战略升级。
凭借独立自主的技术平台和 AI 技术的优势，这些企业将在自研道路上越走越宽，在全球 “AI+mRNA” 竞赛中，以更快的速度实现颠覆性成果，为攻克肿瘤治疗难题，尤其是降低肿瘤复发、转移提供新的思路与方法，创造出更多的 “DeepSeek 时刻”，引领全球 mRNA 技术的发展潮流，为人类健康事业做出更大的贡献。
原文链接：https://www.xianjichina.com/special/detail_570330.html
来源：贤集网
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